¿En qué consiste la terapia experimental que un hospital de Nueva York ofreció al bebé británico Charlie Gard y que postergó su desconexión del soporte de vida?

Charlie Gard entubado con los ojos abiertos. Derechos de autor de la imagen PA
Image caption Charlie Gard, de 11 meses, estuvo internado en cuidados intensivos desde las 8 semanas de vida.

En sus intentos por mantener con vida a su hijo, los padres de Charlie Gard, el bebé de 11 meses que murió este viernes en Reino Unido, se aferraron a la esperanza de un tratamiento experimental que podría salvarlo.

El hospital infantil Great Ormond Street (GOSH), de Londres, logró postergar la desconexión de los aparatos que mantenían con vida a Charlie, ya que habían anunciado la aparición de "nueva evidencia relacionada con el potencial tratamiento" de la condición del bebé.

Charlie padecía una enfermedad llamada síndrome de depleción del ADN mitocondrial, una condición muy poco frecuente que agrupa a distintas variedades de fallos genéticos.

El bebé sufría la variante más severa y rara de esta condición, que afecta a todos sus tejidos y del cual sólo hay 17 casos registrados.

Image caption El hospital Great Ormond Street, en Londres, está en el medio de una polémica internacional desde hace meses.

Como consecuencia, Charlie teníaun daño cerebral considerado irreversible. Además, no podía ver ni oír y no era capaz de moverse, respirar o tragar por su cuenta.

"Nuevas evidencias"

Semanas antes de la muerte de Charlie, un portavoz de GOSH informó que habían recibido una carta firmada por investigadores internacionales informando que en un hospital de Nueva York existian "nuevas evidencias que respaldan el tratamiento experimental" para Charlie.

Los datos, que no han sido publicados en revistas científicas, indicaban que incluso podrían ayudar a curar el daño cerebral.

La terapia experimental se llama Nucleoside bypass therapy, que podríamos traducir como una terapia de bypass con nucleósidos.

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Image caption Connie Yates y Chris Gard consiguieron más de US$1,6 millones para que su hijo participara de tratamientos experimentales.

Todavía no ha sido aprobada para uso clínico, ni por la FDA -la agencia estadounidense que regula la alimentación y los medicamentos- ni por las autoridades sanitarias europeas.

El hospital de Nueva York que ofreció el tratamiento para Charlie justamente estaba buscando una aprobación de emergencia de la FDA para que les permitiera aplicarlo en el bebé.

La última esperanza

Los nucleósidos son los componentes moleculares básicos del ADN, como si fueran los "ladrillos" que forman el ADN.

Las células de los pacientes que sufren esta enfermedad tienen problemas para crear ciertos ladrillos específicos y, con esta terapia, los especialistas creen que se los pueden proporcionar artificialmente.

Según le dijo a BBC Mundo Anu Suomalainen Wartiovaara, principal investigadora del grupo que estudia las enfermedades mitocondriales en la Universidad de Helsinki, Finlandia, esta estrategia de tratamiento se conoce desde hace ya algún tiempo pero solo ha sido propiamente probada en ratones.

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Image caption Los médicos de GOSH dicen que, debido a la enfermedad, Charlie tenía daño cerebral irreversible.

De hecho, los investigadores que firmaron la carta afirman que ni siquiera se probó en ratones para la variante particular de síndrome de depleción del ADN mitocondrial que padecía Charlie.

Si bien explican que estos ensayos previos serían lo "ideal", en el caso de Charlie no había para tales pruebas.

Idas y vueltas judiciales

Durante meses, GOSH estuvo en el centro de una tormenta legal, ética y médica que acaparó la atención internacional.

Luego de una extensa batalla legal, donde intervinieron tribunales de Reino Unido y la Unión Europea, la justicia decidió que lo mejor para Charlie era morir: los tratamientos existentes no tenían perspectivas de resultados positivos y, por ende, sólo prolongarían el sufrimiento del bebé.

En concordancia con los padres de Charlie, creemos que es correcto explorar esta evidencia"

Vocero hospital infantil Great Ormond Street, de Londres.

Sus padres, Connie Yates y Chris Gard, nunca estuvieron de acuerdo con la decisión y dieron la pelea para que su hijo participara en alguno de los ensayos clínicos experimentales que existen en países como Estados Unidos y el Vaticano, aunque las probabilidades de éxito fueran bajas.

Anteriormente, el Tribunal Supremo de Reino Unido había sentenciado que era improbable que este mismo equipo médico estadounidense consiguiera curarlo.

Incluso prohibió a GOSH a trasladar al niño para recibir dicho tratamiento experimental en cualquier lugar.

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Image caption "Dejen a Charlie ir a Estados Unidos" y "No dejen morir a Charlie", dicen los carteles de este manifestante.

En este sentido, los investigadores firmantes proponían enviar el tratamiento desde EE.UU. a Inglaterra.

"En concordancia con los padres de Charlie, creemos que es correcto explorar esta evidencia", dijo el vocero. "Great Ormond Street Hospital está dando a la Corte Suprema la oportunidad de evaluar objetivamente las nuevas pruebas alegadas".

Entre las siete personas que firmaron la carta estaba un neurólogo e investigador del Hospital Infantil de Roma, un científico de la Unidad de Biología Mitocondrial de la Universidad de Cambridge y dos investigadores del Vall d'Hebron Institut de Recerca en Barcelona.

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