У США вперше схвалили генну терапію для боротьби з раком

ліки Копирайт изображения NOVARTIS

Управління з контролю якості харчових продуктів і лікарських препаратів США (FDA) схвалило новий курс лікування раку, при якому використовуються генетично модифіковані клітини крові самого пацієнта.

Вони активізують імунну систему пацієнта, щоби та активно знищувала ракові клітини.

Представники FDA назвали це історичним моментом і додали, що медицина виходить на новий рівень.

Вартість курсу лікування, яке проводить компанія Novartis, - 475 тисяч доларів. Після проходження курсу приблизно 83% пацієнтів вилікувалися від однієї з форм раку крові.

Ці "живі ліки" виготовляють індивідуально для кожного пацієнта - на відміну від традиційних методів лікування на кшталт хірургії або хіміотерапії.

Технологія називається CAR-T. Її виготовляють за допомогою вилучення клітин імунної системи з крові пацієнта.

Потім ці клітини - T-лімфоцити - генетично перепрограмують на те, щоби вони знаходили і знищували ракові клітини.

Після цього модифіковані лімфоцити повертають у тіло пацієнта, де їхня кількість збільшується щоразу, як вони стикаються з раковими клітинами.

"Маючи можливість перепрограмувати клітини самого пацієнта на боротьбу зі смертельним раком, ми виходимо на новий рівень медичних інновацій", - заявив представник американського регулятора Скотт Готтліб.

"Нові технології, такі як генна та клітинна терапії, потенційно можуть докорінно змінити медицину і наблизити переломний момент в нашій здатності лікувати і зцілювати навіть важкі захворювання", - додав він.

Препарат під назвою "Кімрайа" діє проти гострого лімфобластного лейкозу.

Більшості пацієнтів стає краще після стандартних методів лікування. "Кімрайа" буде застосовуватися, якщо вони не дадуть результату.

Доктор Стефан Грапп, який першим застосував терапію CAR-T в Дитячій лікарні Філадельфії, називає це важливим відкриттям.

"Такого ми ще не бачили", - говорить він.

Перший пацієнт, на якому випробували метод, був за крок від смерті, але зараз вже п'ять років як здоровий.

З 63 пацієнтів, які пройшли курс CAR-T, 83% досягли стадії повної ремісії протягом трьох місяців. Вчені поки збирають дані про довгостроковий вплив нової терапії.

Однак у лікування є і ризики. Один із можливих побічних ефектів - смертельно небезпечний синдром викиду цитокінів, який може розвинутися внаслідок швидкого поширення в тілі клітин CAR-T. Цей процес можна контролювати за допомогою ліків.

Нова епоха

Утім, потенціал технології CAR-T виходить за рамки лікування лише одного виду раку.

Доктор Девід Малоні, керівник відділення клітинної імунотерапії в Центрі дослідження ракових захворювань імені Фреда Хатчінсона, назвав рішення американського регулятора епохальним моментом.

"Ми впевнені, що це перша з-поміж багатьох нова технологія лікування від різних видів раку на базі імунотерапії", - сказав він.

Поки CAR-T показує себе найкраще в боротьбі з раковими захворюваннями крові.

Однак лікування так званих солідних пухлин, наприклад раку легенів і меланоми, не показало таких само натхненних результатів.

Доктор Пракаш Сатвані, дитячий онколог при лікарні Колумбійського університету в Нью-Йорку, говорить, що результати нового методу лікування "не настільки чудові, коли мова йде про гострий лімфобластний лейкоз", але він упевнений, що вони покращаться в майбутньому.

Підтримка імунної системи пацієнта вже стала основою сучасного лікування раку.

Цілий ряд препаратів, які "вивільняють" імунну систему, щоби дозволити їй боротися з раковими клітинами, вже використовується в усьому світі.

Технологія CAR-T йде далі і модифікує саму імунну систему, але поки вона лише на початковій стадії розвитку.

Професор Пітер Джонсон, лікар-консультант при благодійній організації Cancer Research UK, називає рішення FDA важливим кроком вперед.

"Нам ще слід з'ясувати, як безпечно використовувати цю терапію, і кому вона може піти на користь. Треба визнати, що це лише перший крок", - твердить він.

Новини на цю ж тему