重い免疫不全をエイズウイルスで治療 「バブルボーイ」8人で成功

A young patient at St Jude Children's Research Hospital, with his mother Image copyright Courtesy of St Jude Children's Research Hospital
Image caption テネシー州メンフィスのセント・ジュード小児研究病院で免疫不全治療を受けた男の子と母親

米テネシー州とカリフォルニア州の病院で、生まれつき免疫のない重症複合免疫不全症の赤ちゃんをエイズウイルス(HIV)を使って治療したところ、免疫系が完全に機能するようになったという。米医学誌ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン(NEJM)に18日、研究報告が掲載された。

生まれつきほとんど、あるいはまったく免疫がない赤ちゃんは、あらゆる感染症にかかってしまうため、無菌状態のビニールテント内で生活することもある。そのため、重症複合免疫不全症は「バブルボーイ症候群」とも呼ばれてきた。効果的な治療が受けられなければ、乳児のうちに死亡する確率が極めて高い病気だ。

治療法の研究は、テネシー州メンフィスのセント・ジュード小児研究病院とカリフォルニア州サンフランシスコのカリフォルニア大学サンフランシスコ校ベニオフ小児病院で行われた。不全症にかかった生後間もない赤ちゃんの骨髄を採取し、DNAの遺伝子欠損を修正するという治療法で、欠損修正のために使われた「正しい」遺伝子は、HIVの変異型に挿入され、赤ちゃんに投与された。

研究チームによると、重症複合免疫不全症で最も多い種類の「X連鎖重症複合免疫不全症(SCID-X1)」を患う赤ちゃん8人を対象にこの治療法を実施したところ、ほとんどが1カ月以内に退院できるほど血中に免疫細胞が見られるようになり、治療開始前にかかっていた感染症は治ったという。

論文筆頭著者のエウェリーナ・マムカルス医師(セント・ジュード小児研究病院)は声明で、「患者は今はいずれも幼児となり、ワクチン接種に反応し、免疫系を持ち、これから世界を探検し正常な生活を送るにあたり、感染予防に必要なすべての免疫細胞を作り出すことができる」と説明した。

「SCID-X1の患者にとって、これは初めてのことです」と、マムカルス医師は強調した。

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Image caption 1970年代に「バブルボーイ」として知られるようになったデイヴィッド・ヴェッターさん

重症複合免疫不全症とは

重症複合免疫不全症(SCID)で最も有名なケースは、1971年に生まれ、骨髄移植手術が失敗して12歳で死亡した、デイヴィッド・ヴェッターさんかもしれない。

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テキサス州ヒューストンの小児病院で生まれて20秒もしないうちに、プラスチックの無菌室に隔離されたヴェッターさんは、「バブルボーイ」の愛称で呼ばれ、米宇宙航空局(NASA)製の特殊プラスチックスーツを6歳で提供されるまで、この無菌室で暮らした。

ヴェッターさんの両親は、ヴェッターさん誕生の前にすでに子供を1人、同じSCIDで失っていた。

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他の治療法は

現在、SCID-X1に最も適したとされる治療法は、適合する兄弟姉妹から骨髄移植を受けることだと言われる。しかし、セント・ジュード病院によると、適合条件に見合う提供者がいない患者は8割に上り、それ以外の提供者の造血幹細胞に頼る必要がある。

この場合、SCIDの治療につながる確率は骨髄移植よりも低く、重い副作用も懸念される。

遺伝子治療の進展によって、骨髄移植の代わりになる治療法も開発されたが、化学療法を含む場合もあり、それによる様々な副作用を発症する可能性もある。

(英語記事 HIV used to cure 'bubble boy' disease

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