อังกฤษทดลองยารักษาโรค “ฮันทิงทัน” สำเร็จขั้นแรกแล้ว

  • 12 ธันวาคม 2017
ศาสตราจารย์ซาราห์ ทาบริซี แห่งสถาบันประสาทวิทยาของยูซีแอล ผู้นำทีมวิจัย
คำบรรยายภาพ ศาสตราจารย์ซาราห์ ทาบริซี แห่งสถาบันประสาทวิทยาของยูซีแอล ผู้นำทีมวิจัย

วงการแพทย์ประสบความสำเร็จขั้นแรกในการรักษาโรคฮันทิงทัน (Huntington's disease) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมร้ายแรงที่ทำให้เซลล์ประสาทในสมองถูกทำลาย โดยได้ทดลองให้ยาหยุดยั้งการทำงานของยีนที่ผิดปกติ ซึ่งช่วยลดระดับโปรตีนพิษที่ทำลายเซลล์สมองของคนไข้ให้ต่ำลงอย่างมาก

นักวิจัยจากยูนิเวอร์ซิตี คอลเลจ ลอนดอน (ยูซีแอล) ระบุว่าพบความหวังใหม่ในการรักษาโรคฮันทิงทัน หรือที่วงการแพทย์ไทยรู้จักกันในชื่อ "โรคฮันติงตัน" โดยประสบความสำเร็จในการทดลองใช้ยาขนานใหม่กับมนุษย์เป็นครั้งแรก ซึ่งถือเป็นการค้นพบครั้งสำคัญที่สุดในรอบ 50 ปี ของวงการแพทย์ผู้รักษาโรคกลุ่มที่ทำให้เซลล์ประสาทเสื่อม (Neurodegenerative disease ) เช่นโรคพาร์คินสันหรือโรคอัลไซเมอร์

ศาสตราจารย์ซาราห์ ทาบริซี แห่งสถาบันประสาทวิทยาของยูซีแอล ซึ่งเป็นผู้นำทีมวิจัยในครั้งนี้บอกว่า การทดลองขั้นต้นในมนุษย์ 46 คน ชี้ว่ายามีความปลอดภัยและมีประสิทธิภาพดี โดยแพทย์จะฉีดยานี้เข้าผสมในน้ำไขสันหลังที่ไปหล่อเลี้ยงสมองของคนไข้ เพื่อให้ไปทำลายเอ็มอาร์เอ็นเอ (mRNA) ในเซลล์ ที่เป็นตัวการทำสำเนาข้อมูลรหัสพันธุกรรมที่บกพร่องจากดีเอ็นเอ ซึ่งข้อมูลที่ผิดพลาดนี้จะสั่งการให้เซลล์ผลิตโปรตีนพิษออกมาทำลายสมอง

Image copyright JAMES GALLAGHER
คำบรรยายภาพ ครอบครัวอัลเลนและเครือญาติจากมณฑลเอสเซกซ์ของอังกฤษ เป็นผู้ป่วยโรคฮันทิงทันที่เข้าร่วมการทดลองยานี้

โรคฮันทิงทันนั้นนับว่ามีความร้ายแรงอย่างยิ่ง เทียบได้กับอาการของโรคพาร์คินสัน, โรคอัลไซเมอร์, โรคเซลล์ประสาทสั่งการเสื่อม (หรือที่เรียกว่าโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง ALS) มารวมกัน โดยคนไข้ผู้ได้รับถ่ายทอดพันธุกรรมที่บกพร่องจะเริ่มมีอาการของโรคนี้ในวัยราว 30-40 ปี เซลล์สมองของคนไข้จะถูกทำลายไปทีละน้อย จนความคิด ความจำ พฤติกรรมและการเคลื่อนไหวเริ่มเสื่อมถอยลงเรื่อย ๆ จนผู้ป่วยอยู่ในสภาพคล้ายผัก สูญเสียความจำ ทั้งไม่สามารถเคลื่อนไหวตอบสนองสิ่งเร้าได้และเสียชีวิตในที่สุด

โรคฮันทิงทันมักเป็นกันทั้งครอบครัว ทั้งในรุ่นพ่อแม่ลงมาจนถึงรุ่นลูกและรุ่นหลาน ซึ่งโอกาสได้รับถ่ายทอดยีนของโรคนี้ในรุ่นหลานจะเหลืออยู่เพียงครึ่งต่อครึ่ง ปัจจุบันมีผู้ป่วยโรคฮันทิงทันราว 8,500 คนในสหราชอาณาจักร และมีผู้ได้รับถ่ายทอดยีนโรคฮันทิงทันอีกราว 25,000 คน ซึ่งคนกลุ่มนี้จะเริ่มมีอาการของโรคเมื่ออายุมากขึ้น

ก่อนหน้านี้ผลการทดสอบยาดังกล่าวกับหนูทดลอง พบว่านอกจากจะช่วยหยุดยั้งยีนที่บกพร่องไม่ให้สั่งการผลิตโปรตีนพิษออกมาทำลายสมองแล้ว ยังทำให้หนูทดลองที่มียีนโรคฮันทิงทันไม่แสดงอาการ ทั้งหนูที่ป่วยด้วยโรคนี้ในขั้นต้นยังสามารถฟื้นคืนความสามารถในการเคลื่อนไหวกลับคืนมาได้อีกด้วย ซึ่งทีมผู้วิจัยหวังว่าจะได้ผลแบบเดียวกันในการทดลองขั้นต่อไปกับมนุษย์

อ่านข่าววิทยาศาสตร์และติดตามเทคโนโลยีใหม่ล่าสุดได้ทุกวันทางเว็บไซต์ bbcthai.com

อ่านข่าวนี้เพิ่มเติม