基因疗法给皮癌带来新希望

高倍电子显微镜下的皮癌细胞
Image caption 高倍电子显微镜下的皮癌细胞照片。

俗话说物以稀为贵。作为常年阳光匮乏的国度,多数英国人最爱晒太阳。

也许正因如此,尽管有卫生部门不断警告,每年英国皮癌发病人数仍逐年上升,问题严峻。

最近一项基因疗法新突破可能为英国皮癌患者带来福音。

新发现

英国科学家最近发现,约70%的皮肤癌(黑素瘤)可能都是由同一种突变基因诱发,在过多日晒情况下,该基因会导致细胞癌变。

其实,国际科学界早已知道,黑素瘤患者体内的BRAF基因经常遭破坏,但一直不清楚这是诱发黑素瘤的原因还是其导致的结果。

英国癌症研究所的理查德·马莱斯说:“研究显示,BRAF的遗传损伤是皮肤癌发展的第一步。理解这一过程将帮助我们开发更有效的疗法。” 研究人员希望通过理解皮肤癌背后的遗传机制来开发出相关靶标药物,从而能修补不完善遗传机制。

继英国科学家新发现后,一系列相应的基因疗法也正在不同阶段的实验期。其中一种新药物据说正在显示奇妙的功效。

为此BBC记者最近采访了美国纽约布鲁克林区一位名叫勒佛斯基的牙医。

神奇病例

据介绍,勒佛斯基原本已被诊断皮癌晚期,癌细胞已扩散到身体其他器官。

他诙谐地介绍说:“六个月前我得知诊断结果后,第一件事就是给附近殡仪馆打电话,安排了自己的后事。”

“我当时已经把葬礼、棺椁费用都付清了。该交给政府的表格也都填好了。就等死了。谁想到现在病情不但大有好转,我竟然可以重新工作了。”

对勒佛斯基来说,兴奋二字已不足以形容他的心情。

获得新生的他最新检验结果显示,90%的癌组织已经收缩。

Image caption 服用新药的勒佛斯基,生命得到延长,癌组织六个月收缩了90%。

六个月前决定为勒佛斯基试用这种可以组织BRAF基因突变药物的理查德大夫表示,他也不敢相信这种新药的效用。

“从最新扫描片子上可以看出,以前手可以摸到的肿瘤现在都小得感觉不到了,”理查德大夫说。“开始基因疗法两个星期,一些癌组织就明显收缩。这样迅速显效的药,我从医生涯中还没见过。”

谨慎乐观

尽管在勒佛斯基身上,新药产生了奇效。不过,很多专家仍对实验性新药持谨慎乐观态度。

不少专家指出,以往很多新药都在初期临床试验中表现良好,但是一旦扩展到大规模临床实验阶段就表现平平了。

据专家们进一步介绍,在治疗晚期皮癌过程中,一般新药可能会对15%左右病人起作用。可这种被暂时命名为PLX403的药物,在70%的病例上都发挥了一定程度的功效。

理查德大夫对新药的效用还是蛮有信心的。

他补充说:“我们正在研发的一些新药更有针对性。我们的思路是,对付癌细胞要随机应变。如果癌细胞是由于基因突变而形成的,那就需要从阻止基因变异下手。”

平常心

不过,比较乐观的理查德大夫也承认,如今谈彻底克服皮癌还为其过早。

“谁也没有那么天真,”他说。

不论专家们如何争论,至少对被诊断癌症晚期的勒佛斯基来说,新药延长了他的生命。

勒佛斯基心情平静地说:“我早晚会死。这一点我非常清楚。没人知道这新药是否能彻底消灭身上的癌细胞。”

“但如果你设身处地一想,六个月前我就是个要死的人了,现在能多活些日子,能接受采访,还能去上班,我还有什么能报怨的呢?”

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