消滅遺傳病 中國科學家成功給人類胚胎動刀

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Image caption 這項技術將來可以用於治療一系列的遺傳性疾病。

中國的研究人員對BBC表示,他們成功地為人類胚胎實施了"化學手術"(chemical surgery),剔除了遺傳疾病,成為世界上的首例。

廣州中山大學的科研醫學小組使用一種被稱作鹼基編輯的技術(base editing),糾正了組成人類基因30億個密碼排列中的一個單一錯誤。

他們用這種方法對胚胎的基因進行改變處理,排除了可以導致β-地中海貧血疾病的錯誤。但該胚胎並沒有被植入人體,它只供試驗室使用。

β-地中海貧血是一種可能威脅生命的血液病。

中國的科研小組說,這項技術將來可以用於治療一系列的遺傳性疾病。

鹼基編輯技術是通過改變組成人體最基本框架的脫氧核糖核酸,即DNA的四大基本元素包括腺嘌呤,胞嘧啶,鳥嘌呤和胸腺嘧啶,而成。

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Image caption 人們通常用他們的首字母縮寫A,C,G,T來代替DNA中的這四大基石。

人們通常用他們的首字母縮寫A,C,G,T來代替。

DNA中的這四大鹼基含有組成我們人體需要的所有指令,以及人體機能如何運轉。

而導致β-地中海貧血疾病的原因是其中之一的基因密碼發生了變化,通常稱為點突變。

中國的科學家通過鹼基編輯技術糾正了這一錯誤,從而可以避免這種疾病的產生。

參與該小組的科研人員對BBC表示,他們是世界上首個利用該技術證明矯正胚胎基因缺陷是可行的研究團隊。

這一研究也開啟了為患者治療的新領域,同時可以阻止新生兒β-地中海貧血症以及其他的遺傳疾病。

基因革命

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Image caption 一種叫Crispr的基因編輯技術已經存在

一種叫Crispr的基因編輯技術已經存在,而這種鹼基編輯是在此基礎上向前更推進了一步。該成果發表在《蛋白與細胞》(Protein and Cell)雜誌上

Crispr通過把DNA拆開,當人體試圖修補這一狀況時關閉一系列指令。這時也是科研人員插入新基因信息的良機。

美國哈佛大學的大衛·劉教授是使用鹼基編輯技術的先驅者,他形容這一方法為"化學手術"。

他說,這種技術要比Crispr技術更有效,副作用也更小。

他還說,人類三分之二與基因變化有關的疾病都是由於點突變而產生的。

因此,鹼基編輯有著直接矯正以及為研究目的而培養標本的潛力。

中山大學也是率先在人類胚胎上使用Crispr技術的機構。

雖然這一技術受到一些同行業學者的稱讚,但它也再次引發有關人類在治療疾病的努力中什麼可以做,什麼不可以做的深層倫理和社會辯論。

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