英國版「我不是藥神」:女子細說得而復失的救命藥

穆爾豪斯有一種罕有的疾病,令她不能吃普通的食物。
Image caption 穆爾豪斯有一種罕有的疾病,令她不能吃普通的食物。

英國女子穆爾豪斯(Louise Moorhouse)患上罕見疾病,她的身體無法正常消化蛋白質,令她不能吃普通食物。要吸收足夠營養,只能每天吃上80顆不同的藥丸、喝一些味道奇怪的飲料、加上小量蔬果。

但BBC記者科亨(Deborah Cohen)的報道指出,她的情況並不是無藥可治,她多年前曾經為一家藥廠試驗一款新研發的藥品,成功控制病情,讓她可以進食一般食物。但試驗結束後,藥廠再沒有向穆爾豪斯提供這種藥物,英國國民保健署也拒絶為她支付藥費。她沒有辦法,只能回到吃藥丸和喝那些營養飲料充饑的日子。

她說,那些藥丸不容易服,她每次最多同時吞服四顆,如果嘗試同時吞服太多,它們「會從鼻子噴出來」。她喝的營養飲料比較容易接受,但味道酸溜,而且有時候喝過這些飲料她會感到不舒服。

與珍饈百味無緣

穆爾豪斯患上的是苯丙酮尿症(Phenylketonuria,簡稱PKU),她的身體無法適當消化苯丙氨酸(Phenylalanine)。一般食物內蛋白質都含有這種物質,但PKU令穆爾豪斯的身體無法像普通人一樣把它轉化成我們身體需要的蛋白質,長久下來,苯丙氨酸這種物質會在穆爾豪斯體內積存,可以對腦部造成損害。

因為這樣,穆爾豪斯必須嚴格控制她餐單內蛋白質的含量,因此她吃任何東西前,都要放到秤上量一量。

這十分影響她的社交生活。她說其中一個解決方法,就是出席一些會碰見新朋友的場合時盡量避免碰食物。「他們有時候會留意到,我會用磅量度我吃的食物,或是在點餐時花上大量時間。」

Image caption 麥克唐納認為藥廠的做法不合乎倫理。

得而復失

但她在20多歲的時候,曾經有一段時間可以像普通人一樣吃東西,因為當時她參加了一家藥廠的試驗計劃,幫對方測試一種名為Kuvan的新藥。

這種藥物由美國馬林製藥公司(BioMarin)研發,可以幫助穆爾豪等患者降低體內苯丙氨酸水平,讓他們可以進食一般食物。

穆爾豪斯說當時想,如果這種藥真的有效,可以改變她的一生。開始服用Kuvan後,她的願望成真。

「Kuvan讓我可以吃普通食物。當時就像有人為我的家打開窗簾,讓我看見外邊色彩繽紛的世界。」

伯明翰兒童醫院(Birmingham Children's Hospital)營養師麥克唐納(Anita MacDonald)從小就為穆爾豪斯看病,她也有參加Kuvan的研發計劃。穆爾豪斯參加研究計劃,加上麥克唐納的研究,讓美國馬林製藥公司得到足夠證據證明Kuvan的效用,先後在美國和歐洲得到政府認可。

穆爾豪斯最初以為,自己證明了藥物已經有效,所有PKU患者得到這種藥只是「時間問題」。但依賴英國國民保健計劃的病人的經歷卻十分不同。

馬林製藥公司把藥丸標價定為每名成人每年七萬英鎊(約合91,270美元),英國國民保健處認為藥物的效能與價格不符,拒絶資助病人購買這種藥。

這個消息穆爾豪斯來說是個晴天霹靂,因為她再沒法從藥廠得到這種藥,國民保健署也不會資助她購買這種藥,令她要回到吃藥丸維生的日子。「我要重新學習所有事情,影響我的專注力和情緒,還有工作和人際關係。」

為什麼這樣貴?

其實,治療苯丙酮尿症的方法早在1990年代已經出現,但這是一種十分罕有的病症:例如在英格蘭,當局估計1萬至1.4萬人中才有一名苯丙酮尿症患者。因此,許多藥廠認為投放大量資源為這些罕有病患者研究藥物無利可圖,這些藥物因而被稱為「孤兒藥」。

為了鼓勵藥廠研究這些「孤兒藥」,歐盟委員會在2000年宣佈,讓成功研究這些藥品的公司獲得12年的專賣權。

計劃似乎奏效:單是去年,歐盟委員會認可的藥物當中,有一半是「孤兒藥」,證明藥廠開始認為研發這些藥物可帶來利潤。但英國班戈大學(Bangor University)學者芬恩(Dyfrig Hughes)留意到,這些藥品的高昂價格並不等於藥廠花了許多時間資源研發它們。

芬恩說他研究了多種「孤兒藥」,發現其中40%都曾經用來治療其他疾病。「換句話說,它們成為『孤兒藥』前,就已經被外界使用。」

據BBC了解,歐盟委員會為解決「孤兒藥」價格高昂的問題,正在檢討讓藥廠得到專賣權的措施。

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Image caption 電影《我不是藥神》引起中國社會關注進口藥品價格昂貴的問題。

伯明翰兒童醫院營養師麥克唐納說,英國國民保健署多次要求馬林製藥給他們打折,但藥廠至今仍然擁有Kuvan的知識產權,而且他們沒有任何競爭對手。

BBC就這個問題向馬林製藥和英國國民保健署查詢。馬林製藥回應說國民保健署要求廠方降價80%。 馬林製藥又對英國國民保健署仍然未了解到Kuvan的效用感到失望,「因為這種藥在歐洲、俄羅斯和土耳其等地已經有十多年的成功經驗」。

英格蘭國民保健署就說,局方不會隨便答應藥廠的要求,而是會努力商討協議,為病了爭取治療效果最好的藥物,同時確保價格是「公平和可以負擔」的。

赫爾辛基聲明

除了穆爾豪斯,BBC知道還有七個類似的個案。這些病人都參與了馬林製藥的試驗計劃,試驗完結後藥廠就停止向他們供應Kuvan。

麥克唐納認為這種做法不合乎倫理。「這些病人信賴藥廠,藥廠最少可以做的就是給他們他提供較長期的治療。你會希望病人可以從他們的參與得到好處。始終,他們是出於善意參加試驗,我們科學家參加試驗也是出於善意。」

BBC記者科亨指出,一份稱為赫爾辛基聲明(Declaration of Helsinki)的醫學倫理守規要求藥廠在測試一種新藥物後,如果發現這種藥物對病人有幫助,必須繼續向那些曾經參與測試的病人提供幫忙。

BBC向馬林製藥指出它在赫爾辛基聲明下的責任後,藥廠回應說據公司所知,它已經「向所有曾經參加藥物測試的病人提供協助」。「如果有曾經參加測試的病人沒有得到治療,而又希望獲得這些治療,可以向他們的醫生查詢。」

我們故事的主角穆爾豪斯知道這個消息後十分雀躍,感動得哭起來。她自結束藥物試驗至今,已經差不多10年。

她說,她得不到Kuvan藥物,令她多都許多不必要的問題。「如果我過去多年有Kuvan,就不會有這些麻煩。」

「我十分激動,感覺就像中了彩票。」

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